52 Behandlingsprinsipper og behandlings-retningslinjer ved bindevevssykdommer (REV 033)

Optimalisering av legemiddelbehandling i revmatologi: En balanse mellom evidens og erfaring

Det er viktig at revmatologer har solid kunnskap om evidensbaserte og erfaringsbaserte legemiddeltiltak, nasjonale og internasjonale behandlingsanbefalinger, målstyrt behandling, og håndtering av non-respons og off-label bruk av legemidler.

Optimal legemiddelbehandling i revmatologi krever dessuten en balanse mellom kunnskap og klinisk erfaring. Behandlingsanbefalinger er nyttige, men må tilpasses den enkelte pasient. Målstyrt behandling og nøye vurdering ved behandlingssvikt er også avgjørende.

Evidensbasert medisin som fundament

Evidensbasert medisin er grunnlaget for moderne revmatologisk praksis. Randomiserte kliniske studier (RCTs), metaanalyser og systematiske oversikter gir pålitelig dokumentasjon for effekt og sikkerhet av legemidler. Det er viktig å kritisk vurdere kvaliteten på tilgjengelig evidens og anvende den i klinisk beslutningstaking.

Erfaringsbasert medisin og persontilpasning

Selv om evidensbasert medisiner essensielt, er klinisk erfaring og skjønn også viktig. Revmatologer må kunne vurdere pasientens unike situasjon (persontilpasset behandling), inkludert komorbiditet, andre medikamenter, alder og reproduktiv status. I noen tilfeller, spesielt ved sjeldne sykdommer, kan erfaringsbaserte tilnærminger være nødvendig.

Nasjonale og internasjonale behandlingsanbefalinger

Retningslinjer og anbefalinger fra anerkjente organisasjoner som Norsk Revmatologisk Forening (NRF), EULAR og ACR er viktige verktøy. De gir en strukturert tilnærming til diagnostikk og behandling, og sikrer en viss grad av standardisering. Imidlertid er det viktig å anerkjenne at disse anbefalingene er veiledende, og individuell tilpasning er alltid nødvendig.

• Nasjonale og internasjonale ressurser:
  • Helsedirektoratet (helsenorge.no) for nasjonale veiledere (helsenorge.no)..
  • Norsk Revmatologisk Forening for sykdomsspesifikke prosedyrer som inkluderer SLE, Systemisk sklerose, Sjøgrens syndrom, Myositt.
  • EULAR (Europeiske, internasjonale, publiserte i fagfelle-vurderte tidsskrift) ACR (Amerikanske, internasjonale, publiserte i fagfelle-vurderte tidsskrift) og BSR (Britiske, internasjonale, publiserte i fagfellevurderte tidsskrifter) for internasjonale anbefalinger.
• Klinisk anvendelse:
  • Retningslinjer er veiledende, men individuell tilpasning er nødvendig.
  • Ved sjeldne sykdommer kan ekspertvurderinger uten solid evidens være nødvendig.
  • Bruk av retningslinjer, anbefalinger og prosedyrer er beskrevet i et eget kapittel.

Målstyrt behandling (“Treat to target”)

Målstyrt behandling er et sentralt prinsipp i revmatologi. Det innebærer å definere klare behandlingsmål, f.eks. remisjon eller lav sykdomsaktivitet, og justere behandlingen basert på regelmessig evaluering. Dette krever tett oppfølging og et strukturert beslutningsprosedyre. Vennligst se også kapitlet om oppfølging under behandling.

Håndtering av behandlingssvikt og off-label bruk

Behandlingssvikt forekommer, og krever en systematisk tilnærming. Det er viktig å utelukke faktorer som dårlig medikamentetterlevelse eller alternative diagnoser. Behandlingssvikt er nærmere omtalt i eget kapittel.

Ved refraktær sykdom kan off-label bruk av legemidler (utprøvende behandling) være aktuelt. Dette krever grundig vurdering, dokumentasjon og pasientinformasjon. Utprøvende behandling er omtalt i et eget kapittel.

Etisk og juridisk rammeverk og pasientinformasjon

All behandling må være i samsvar med etiske retningslinjer og gjeldende lovverk. Dette innebærer grundig pasientinformasjon, informert samtykke og ansvarlig bruk av legemidler.

• Behandling skal baseres på vitenskapelige metoder eller tilstrekkelig erfaring, i henhold til Den norske legeforenings etiske regler: Den norske legeforeningens etiske regler, basert på på internasjonale etiske normer, understreker at behandling skal bygge på vitenskapelige metoder (paragraf 9). Der disse mangler eller er utilstrekkelige skal behandlingen baseres på tilstrekkelig erfaring. “Legen må ikke gjøre bruk av eller anbefale metoder som savner grunnlag i vitenskapelige undersøkelser eller tilstrekkelig medisinsk erfaring. En lege må ikke la seg presse til å bruke medisinske metoder legen finner faglig ukorrekte” (Etiske regler for leger, Legeforeningen, 2021).
• Informasjon. Pasienten skal informeres grundig, og informert samtykke er avgjørende. Som supplement til muntlig informasjon brukes ofte Norsk Revmatologisk Forenings informasjonsark om medikamenter. Pasienten har alltid det siste ordet i valget av sin behandling (informert samtykke).