78 Behandling av vaskulitt utenfor godkjent indikasjon (REV 052)

Behandling av vaskulitt utenfor godkjent indikasjon/utprøvende behandling

Revmatologen skal kunne identifisere pasienter med vaskulitt som ikke responderer på konvensjonell behandling og delta i behandlingen av disse, inkludert bruk av medikamenter utenfor godkjent indikasjon (off-label).

• Utprøvende behandling generelt er omtalt i et eget kapittel om utprøvende behandling.

Vaskulitt er en gruppe heterogene sykdommer med varierende alvorlighetsgrad og klinisk presentasjon. Standardbehandling, som ofte inkluderer kortikosteroider og immunsuppressive midler, er effektiv for mange pasienter. Imidlertid er det en betydelig andel pasienter som ikke oppnår tilstrekkelig respons, opplever uakseptable bivirkninger, eller har kontraindikasjoner mot standardbehandling. I slike tilfeller kan behandling med medikamenter utenfor godkjent indikasjon være nødvendig.

Grunner til å vurdere off-label behandling ved vaskulitt

• Refraktær sykdom: Når standardbehandling ikke resulterer i tilstrekkelig kontroll over sykdomsaktiviteten, kan off-label behandling være et alternativ for å oppnå remisjon eller redusere organskade.
  • Behandlingssvikt kan ha flere ulike årsaker. Disse er omtalt i eget kapittel om behandlingssvikt og non-respondere.
• Bivirkninger: Noen pasienter opplever alvorlige bivirkninger av standardbehandling, og alternative medikamenter med en annen bivirkningsprofil kan være mer tolererbare.
• Komorbiditet: Pasienter med komorbiditet kan ha kontraindikasjoner mot standardbehandling, og off-label behandling kan være et sikrere alternativ.
• Sjeldne vaskulitter: For sjeldne vaskulitter med begrenset evidens for standardbehandling, kan off-label bruk av medikamenter basert på kasuistikker eller ekspertuttalelser være nødvendig.
• Nye vitenskaplige funn: Noen ganger kommer det nye vitenskaplige funn, som tyder på at medikamenter kan ha effekt på andre sykdommer enn hva som ble godkjent.

Utprøvende behandling av vaskulitt krever grundig vurdering og informert samtykke fra pasienten. Det er viktig å veie potensielle fordeler opp mot risikoen for bivirkninger og komplikasjoner. Behandlingen bør være basert på best tilgjengelig evidens, som kan inkludere resultater fra mindre studier, kasuistikker eller ekspertuttalelser.

Viktige hensyn ved off-label behandling

• Grundig vurdering: Off-label behandling krever en grundig vurdering av nytte-risikoforholdet for den enkelte pasienten.
• Informert samtykke: Pasienten må informeres grundig om den off-label bruken, inkludert manglende godkjenning, potensielle fordeler og risikoer.
• Evidensbasert praksis: Behandlingen bør være basert på best tilgjengelig evidens, som kan inkludere resultater fra mindre studier, kasuistikker eller ekspertuttalelser.
• Tett oppfølging: Pasienten må følges tett for å overvåke effekt og bivirkninger.
• Dokumentasjon: All off-label bruk må dokumenteres grundig i pasientjournalen.

Eksempler på off-label medikamentbruk ved vaskulitt

Biologiske legemidler som TNF-hemmere (infliximab, adalimumab, etanercept), interleukin-6-hemmere (tocilizumab) og B-celle-hemmere (rituksimab) kan brukes off-label ved ulike former for vaskulitt.