Innledning 

I behandling av revmatiske sykdommer, spesielt de sjeldne, alvorlige eller de som rammer barn, kan det være nødvendig å bruke nye medisiner eller eksisterende medisiner på måter som ikke er offisielt godkjent. Selv om disse medisinene ofte er grundig testet for sikkerhet og effekt, er det ikke alltid for den spesifikke diagnosen de brukes til (Fung A, 2021).

Revmatologen bør ha kunnskap om utprøvende behandling av flere grunner:

• Komplekse og sjeldne sykdommer: Revmatiske sykdommer kan være komplekse og noen ganger sjeldne. I tilfeller der standardbehandling ikke gir tilstrekkelig effekt, kan utprøvende behandling være det eneste alternativet for å hjelpe pasienten.
• Persontilpasset behandling: Når det ikke finnes godkjente medisiner eller behandlingsalternativer for en pasients spesifikke tilstand. Dette er ofte tilfelle ved sjeldne, komplekse revmatiske sykdommer som systemiske bindevevssykdommer og vaskulitt, spesielt hos barn. Hver pasient er unik, og det som fungerer for én, fungerer ikke nødvendigvis for en annen. Utprøvende behandling kan gi mulighet for å skreddersy behandlingen til den enkelte pasients behov og sykdomsbilde.
• Fremskritt innen medisin: Forskning og utvikling av nye medisiner og behandlingsmetoder er avgjørende for å forbedre behandlingen av revmatiske sykdommer. Revmatologen bør være oppdatert på de nyeste utprøvende behandlingene for å kunne tilby pasientene de beste mulige alternativene.
• Etisk ansvar: Revmatologen har et etisk ansvar for å tilby pasientene den beste tilgjengelige behandlingen, selv om det innebærer å bruke medisiner utenfor godkjent indikasjon. Dette krever grundig kunnskap om utprøvende behandling, inkludert potensielle fordeler og risikoer.

Regulering og definisjon

Bruk av utprøvende behandling er regulert av Pasientrettighetsloven, kapittel 3, regjeringens stortingsmelding Meld St. 10 (2012-2013)  og av Helsedirektoratets Nasjonal Veileder om Utprøvende behandling.

Prinsipper for medisinsk utprøvende behandling er nedfelt i regjeringens stortingsmelding Meld St. 10 (2012-2013). Denne definerer utprøvende behandling som all behandling der effekt, risiko og bivirkninger ikke er tilstrekkelig dokumentert til at behandlingen kan inngå i det ordinære behandlingstilbudet. Dokumentet presiserer at definisjonen også dekker udokumentert behandling som gis utenfor kliniske studier.

Når er utprøvende behandling aktuelt?

Utprøvende behandling gjelder både legemidler uten markedsføringstillatelse (på registreringsfritak) og godkjente legemidler som brukes utenfor godkjent indikasjon. Nasjonal Veileder om Utprøvende behandling som er utarbeidet og publisert av Helsedirektoratet nevner eksempler på utprøvende behandling:

• Pasienter som ikke kan delta i kliniske studier
• Få pasienter med sjeldne tilstander eller barn
• Alvorlig, livstruende sykdom
• Kombinasjon av etablert og utprøvende behandling

Krav og anbefalinger

Helsepersonell. I veilederen setter Helsedirektoratet krav til både den enkelte helsearbeider og til institusjoner. Den enkelte (behandlende leger) skal vurdere om det finnes relevante klinisk studier for det utprøvende medikamentet, andre behandlinger med bedre dokumentasjon, sikkerheten og forventet effekt, samt hva slags oppfølging en vil tilby.

Sykehus. Helsedirektoratet beskriver videre at virksomheten (sykehuset) bør ha systemer for å samle, analysere og tilgjengeliggjøre informasjon om/data om nytte og risiko av utprøvende behandling for enkeltpasienter (sterk anbefaling). For å sammenstille informasjon fra enkeltpasienter om den utprøvende behandlingens effekt og sikkerhet kan for eksempel lokale, regionale eller nasjonale kvalitetsregistre brukes. Veilederen nevner det revmatologiske MEDUB (register for utprøvende behandling) som eksempel på eksisterende register (sammen med Norsk MS-register og biobank og KREMT (Kreftregisterets meldetjeneste for legemiddelbruk).

-Lov om pasientrettigheter (§ 3-2).

Pasientrettighetsloven sikrer at pasienter får tilstrekkelig informasjon til å ta informerte valg om behandlingen. Ved utprøvende behandling er grundig informasjon og samtykke spesielt viktig.

-Pasientrettighetsloven: Pasienten skal ha den informasjon som er nødvendig for å få innsikt i sin helsetilstand og innholdet i helsehjelpen. Pasienten skal også informeres om mulige risikoer og bivirkninger.

-Helsedirektoratet utdyper: Før slik behandling eventuelt tilbys, er informasjon til pasienten og samtykke viktig, se kapittel om krav til informasjon og samtykke ved utprøvende behandling. Kravene til informasjon og samtykke skjerpes ved utprøvende behandling.

Pasientrettighetsloven beskriver også pasientenes rett til å medvirke til behandlingsvalg, noe som forutsetter at tilstrekkelig informasjon er gitt: Pasient eller bruker har rett til å medvirke ved gjennomføring av helse- og omsorgstjenester. Pasient eller bruker har blant annet rett til å medvirke ved valg mellom tilgjengelige og forsvarlige tjenesteformer og undersøkelses- og behandlingsmetoder. Medvirkningens form skal tilpasses den enkeltes evne til å gi og motta informasjon. Barn som er i stand til å danne seg egne synspunkter, skal gis informasjon og høres. Det skal legges vekt på hva barnet mener, i samsvar med barnets alder og modenhet.

Start- og stopp-kriterier

Før behandlingen starter: Det er avgjørende å sette klare behandlingsmål (“treat to target”) sammen med pasienten (start-kriterier). Disse målene kan inkludere redusert sykdomsaktivitet, mindre smerte og forbedret fysisk funksjon.

Underveis i behandlingen: Behandlingen bør jevnlig evalueres for å se om målene nås. Hvis ikke målene er oppnådd innen en forhåndsbestemt tidsramme, for eksempel 3-6 måneder, kan det være nødvendig å avslutte behandlingen på grunn av manglende effekt.

Langsiktig oppfølging:

Selv om behandlingen er vellykket i starten, er det viktig å fortsette å evaluere behovet for behandlingen over tid. Det er også viktig å vurdere om den positive effekten fortsatt er til stede. Hvis ikke, kan det være grunn til å avslutte behandlingen (stopp-kriterier).

Referanser

Helsedirektoratet (om utprøvende behandling/Nasjonal veileder)

Fung A, 2021 (barn)